Venetoclax היא תרופת ניסוי שלב המיועדת לטיפול בלוקמיה לימפטית כרונית ולוקמיה מיאלואידית חריפה; בשנת 2015 ה- FDA אישר את האישור לתרופה זו, והביא השפעות משביעות רצון על החולים שנטלו אותה.
Venetoclax מפותח על ידי אבבי וג'נטק, חברת קבוצת רוש. לוקמיה לימפוציטית כרונית (CLL) היא בדרך כלל סרטן הצומח באיטיות של מוח העצם והדם בו סוגי תאי הדם הלבנים הנקראים לימפוציטים הופכים לסרטניים ומתרבים באופן לא תקין, ולכן Venetoclax מעכב את התקפה על תאים המייצרת שיפור גדול בחולים הסובלים ממחלה זו.
תרופה זו עלולה לגרום לתופעות לוואי כגון:
תסמונת תמוגה גידולית (TLS) נגרמת על ידי התמוטטות מהירה של תאים סרטניים, הגורמת לאי ספיקת כליות, הצורך בטיפול בדיאליזה ועלולה להוביל למוות.
ספירת תאי דם לבנים נמוכה (נויטרופניה) שכיחה בטיפול זה, אך יכולה גם להיות חמורה. הרופא שלך יבצע בדיקות דם כדי לבדוק את ספירת הדם שלך במהלך הטיפול. עליך לספר לרופא מיד אם יש לך חום או סימנים כלשהם לזיהום. זה יכול לכלול גם שלשולים, בחילות, תחושת עייפות.
Venetoclax הוערך במחקר קבוצתי יחיד עם מינונים של יותר מ 100 חולים עם CLL. כל החולים שנרשמו למחקר קיבלו בעבר טיפול, רבים קיבלו טיפולים מרובים.
כמעט 80% מהחולים במחקר הגיבו לוונטוקלקס, ובכ- 85% מאותם חולים התגובות נמשכו שנה ומעלה. התרופה הייתה יעילה במיוחד בחולים עם פרוגנוזה גרועה, אפילו בחולים שגידולים שלהם אינם מגיבים לטיפול כימותרפי.
תופעת הלוואי הרעילה ביותר הייתה תסמונת תמוגה של הגידול, שהתרחשה אצל 3 מתוך 56 המטופלים הראשונים שטופלו, אחד מהם נפטר. לוח הזמנים של המינון במחקר השתנה לאחר מכן, תוך מתן ונטוקלקס בתזמון מינון מוגדל, מה שהוריד את הסיכון לתסמונת תמוגה של הגידול.
